为基因治疗装上“安全导航”

西电科研团队在基因递送领域取得重要进展

　　5月9日，记者从西安电子科技大学获悉：该校生命科学技术学院邓宏章教授团队在基因递送领域研究取得重要进展，其成果为基因治疗装上“安全导航”。

　　在生物医药技术迅猛发展的今天，mRNA疗法以其巨大的潜力和迅猛的发展速度成为医学领域焦点。“然而，如何安全高效地递送mRNA至靶细胞始终是其临床转化的关键瓶颈。传统脂质纳米颗粒(LNP)依赖阳离子载体的递送系统虽广泛应用，却存在毒性高、稳定性差等问题。”邓宏章说。

　　mRNA作为携带负电荷的亲水性大分子，十分脆弱，需借助运送工具(如脂质纳米颗粒)才能到达靶细胞。但这种传统的运送工具就像“带刺的箱子”，不仅容易扎伤细胞，还可能送错“地址”，更麻烦的是，必须全程在—70℃下冷藏储存。

　　对此，邓宏章团队另辟蹊径，通过人工智能筛选出硫脲基团作为关键功能单元，构建基于氢键作用的非离子递送系统(TNP)。这种既安全又高效的“智能快递箱”能让mRNA毫发无损直达目标细胞，还能在普通冰箱内储存。

　　“传统LNP像‘硬闯城门’的士兵，难免伤及无辜。TNP则是‘和平访问’的来客，以最小代价达成目的。”邓宏章形象地比喻。

　　实验证实，TNP不仅制备工艺简便，还具备多项突破性优势：mRNA体内表达周期延长至LNP的7倍；脾脏靶向效率显著提升；生物安全性达到极高水平，细胞存活率接近100%。值得一提的是，TNP在4℃液态或冻干状态下储存30天后，mRNA完整性仍保持95%以上，为破解mRNA冷链运输依赖提供了全新方案。

　　目前，团队已基于该技术开发出多款靶向递送系统，并在肿瘤免疫治疗、罕见病基因编辑等领域进入动物实验阶段。近日，该成果在国际顶级期刊《美国国家科学院院刊》发表，被评价为“基因递送领域的范式革新”。(记者 吕扬)

责任编辑：王雨蜻